Gen Terapisi

Hastalık gelişiminden sorumlu kusurlu bölümleri düzeltmek için sağlıklı dna bölümlerinin insan vücut hücrelerine yerleştirilmesi. bir taşıyıcı molekül (vektör), terapötik geni hastanın hedef hücrelerine iletmek için kullanılır ve onları düzgün işleyen proteinler üreten normal bir duruma geri getirir. en yaygın vektör, normal insan dna’sını taşımak üzere özel olarak değiştirilmiş bir virüstür, ancak viral olmayan birkaç seçenek de araştırılmaktadır. deneysel olsa da, mevcut gen terapisi nörodejeneratif bozukluklar da dahil olmak üzere çeşitli patolojik durumlar için etkili bir tedavi olarak önemli bir umut vaat etmektedir. bununla birlikte, zorluklardan ve sınırlamalardan payını almamıştır: (a) terapötik dna’nın genoma entegre edilmesindeki zorluklar ve birçok hücrenin hızla bölünen doğası, uzun vadeli faydaları engellemiştir; vücudun yabancı nesnelere karşı bağışıklık sistemi tepkisi tetiklenirse, tedavinin faydaları azalabilir; ve tek bir gendeki mutasyonlardan kaynaklanan durumlar gen tedavisi için en iyi adaylardır, ancak en yaygın görülen bozukluklardan bazıları (örn, kalp hastalığı, yüksek tansiyon, alzheimer hastalığı, artrit, diyabet) birçok gendeki varyasyonların birleşik etkilerinden kaynaklanmaktadır. bu uygulamayla ilgili etik, yasal ve sosyal kaygılar da bulunmaktadır. ayrıca bkz. genetik mühendisliği.